Hipertensiunea arterială pulmonară (HTAP) este o boală rară, severă și progresivă care afectează vasele din plămâni și suprasolicită partea dreaptă a inimii. Activități uzuale, precum mersul pe jos sau urcatul scărilor, devin dificile pe măsură ce boala progresează.
Deși cercetarea a adus noi opțiuni terapeutice, participanții la webinarul „Cum transformăm inovația în rezultate care contează pentru pacienți? Perspective din HTAP” — organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România și Asociația Română de Cancere Rare — au subliniat că inovația nu este suficientă dacă tratamentele nu sunt efectiv disponibile și accesibile pacienților.
Prof. univ. dr. Dragoș Bumbăcea a explicat că diagnosticul reprezintă începutul unui parcurs de îngrijire ce necesită evaluare în centre specializate, monitorizare periodică și ajustări terapeutice în funcție de risc și evoluție. Dr. Bumbăcea a punctat și rolul echipelor mixte cardiologie-pneumologie pentru a oferi investigațiile și expertiza necesare.
Reprezentanți ai pacienților și ai industriei, precum Bogdan Burduja (APHP) și Raluca Simbotin (MSD România), au cerut trasee medicale clare, continuitate în aprovizionare și colaborare între medici, pacienți, autorități și industrie. Gergely Mesaros (ERN-LUNG) a evidențiat importanța rețelelor europene în reducerea diferențelor de acces și în evaluarea rezultatelor relevante pentru pacienți.
Concluzia webinarului a fost că pentru a transforma inovația în beneficii reale este necesar atât accesul la medicamente, cât și identificarea corectă a pacienților eligibili, monitorizarea pe termen lung și implicarea activă a pacienților în definirea priorităților de îngrijire.
Comentarii recente