
SUA a aprobat primul tratament care folosește tehnologia CRISPR, cunoscută sub numele de "foarfeca moleculară". Experții consideră că acest tratament are un potențial imens.
Autoritățile sanitare din Statele Unite au aprobat vineri două tratamente pentru drepanocitoză, o boală genetică a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizează tehnologia CRISPR pentru editarea genomului, conform AFP. Tratamentele reprezintă un avans major pentru pacienții cu anemie falciformă, o boală rară și invalidantă care afectează aproximativ 100.000 de persoane în SUA, conform declarațiilor lui Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică din cadrul FDA. Tehnologia CRISPR a fost premiată cu Nobelul pentru chimie în 2020 și a revoluționat manipularea genomului datorită preciziei și ușurinței sale de utilizare. Cele două tratamente aprobate, Casgevy și Lyfgenia, sunt disponibile pentru pacienții cu vârste peste 12 ani. Drepanocitoza afectează în special afro-americani și poate cauza simptome grave și complicații fatale. Cu toate acestea, viitoarele terapii genetice ridică probleme de etică, deoarece accesul la aceste tratamente ar putea fi limitat pentru cei mai vulnerabili.

Comentarii recente