O terapie experimentală bazată pe modificarea genetică a propriilor celule T a condus la dispariția completă a cancerului la un copil de trei ani diagnosticat cu hepatoblastom metastatic, arată raportul publicat în The New England Journal of Medicine.
La diagnostic, tumora hepatică măsura 11,2 x 9,6 x 7,1 cm și boala se extinsese la plămâni, cu suspiciuni de afectare osoasă. După trei cure de chimioterapie, extirparea chirurgicală a tumorii hepatice și două intervenții pentru leziunile pulmonare, cancerul a recidivat cu noi formațiuni în plămâni.
Copilul a fost inclus în studiul clinic CARE, primul studiu pe oameni care testează această abordare: medicii au recoltat celule T proprii și le-au modificat pentru a recunoaște proteina glypican-3 (GPC3), frecvent exprimată de unele tumori hepatice. Celulele CAR-T au fost, de asemenea, programate să producă interleukinele 15 și 21 pentru a susține supraviețuirea și activitatea lor.
Prima perfuzie a determinat o reducere parțială a bolii și scăderea markerului alfa-fetoproteină. La opt săptămâni s-a administrat a doua doză; investigațiile ulterioare au arătat absența bolii, cu excepția unor zone de țesut cicatricial. După 12 luni pacientul rămânea fără semne de cancer.
Cercetătorii, inclusiv David Steffin și Andras Heczey, atenționează însă că este vorba despre un singur caz dintr-un studiu în fază timpurie și că sunt necesare evaluări suplimentare pentru a stabili eficacitatea și siguranța la alți pacienți. Testarea terapiei continuă în studiile CARE la Baylor College of Medicine și IMPACT la Seattle Children’s Hospital.
Comentarii recente